Wykazano, że innowacyjna nowa metodologia oceny korzyści płynących z nowych leków jest skutecznym narzędziem pomocniczym po testach przeprowadzonych przez zespół naukowców kierowany przez ekspertów w dziedzinie ekonomii i polityki zdrowotnej z Departamentu Polityki Zdrowotnej LSE.
Rosnące ceny leków zaowocowały licznymi sposobami oceny terapii, z których wiele częściowo opiera się na intuicji i domysłach – dając powód do niepokoju, że mogą potencjalnie skutkować wprowadzającymi w błąd zaleceniami dotyczącymi polityki. Jednocześnie ograniczone zasoby, rosnące zapotrzebowanie na usługi zdrowotne, starzejące się społeczeństwa i postęp technologiczny zagrażają stabilności finansowej wielu systemów opieki zdrowotnej i sprawiają, że wydajna i sprawiedliwa alokacja zasobów jest istotnym, ale trudnym zadaniem. przeczytasz więcej o tym.
Zaawansowane Ramy Wartości,
Opracowany przez Aris Angelis i Panos Kanavos z Departamentu Polityki Zdrowotnej i LSE Health, został przetestowany w praktyce z decydentami z różnych europejskich organów oceny leków, aby zmierzyć korzyści z trzech nowych leków na raka prostaty. Umożliwiło to uczestnikom zastanowienie się nad pewnymi wymiarami wartości i wyraźniejsze włączenie ich do procesu deliberacji. Jest to pierwsze tego rodzaju badanie porównawczej analizy decyzji opartej na wielu kryteriach (MCDA), które wyłania preferencje dotyczące wartości różnych europejskich organów oceny leków i porównuje wyniki.
Badanie zostało właśnie opublikowane w Social Science & Medicine, wiodącym międzynarodowym czasopiśmie dotyczącym polityki zdrowotnej. Został sfinansowany z programu badawczego Komisji Europejskiej.
Advance Value Framework oferuje holistyczne podejście do oceny wartości leków i technologii medycznych oraz narzędzie wspomagające podejmowanie decyzji dla decydentów. Metodologia opiera się na i udoskonala inicjatywy ramowe o podobnej wartości opracowane w ciągu ostatnich kilku lat przez inne profesjonalne organizacje opieki zdrowotnej i instytucje badawcze.
Dr Angelis powiedział: „Badanie pokazuje, że zastosowana metodologia ma szanse stać się narzędziem wspierającym przejrzyste decyzje refundacyjne. Decydenci uczestniczyli w czterech konferencjach decyzyjnych, na których określono czynniki wartości trzech leków na raka prostaty i ich względne znaczenie, a następnie przeprowadzono analizę rankingów wartości leków”.Dr Kanavos powiedział: „Nasze badania są świadectwem chęci organów HTA i ubezpieczycieli zdrowotnych do eksperymentowania z nowymi narzędziami, które mogą okazać się przydatne w ocenie wartości nowych technologii medycznych”.
Profil ryzyka i korzyści leków ma dwojakie aspekty.
W niektórych przypadkach nowe odkrycia wskazują na lepszy profil bezpieczeństwa lub zwiększoną korzyść terapeutyczną leku, ale czasami mogą ujawnić skutki uboczne, które sprawiają, że profil bezpieczeństwa leku jest mniej korzystny.
Leki (nawet te o statusie „przeboju”), które są na rynku od lat, mogą zostać wycofane po zweryfikowaniu analizy ryzyka i korzyści.
Na przykład talidomid został wprowadzony na rynek w 1957 roku jako środek uspokajająco-nasenny, a później stosowany do łagodzenia porannych mdłości u kobiet w ciąży. Niestety lek ten doprowadził do różnych wad wrodzonych i został wycofany z rynku ze względu na niekorzystny profil ryzyka i korzyści.
Tak więc wiele leków, które początkowo okazały się bardzo skuteczne u wielu pacjentów, niestety później okazało się powodować poważne skutki uboczne, co doprowadziło do ich wycofania z rynku.
Tak więc, aby zwiększyć bezpieczeństwo pacjentów i chronić zdrowie publiczne, konieczne jest okresowe ponowne badanie równowagi ryzyka i korzyści, aby zapewnić, że równowaga pozostaje korzystna. Ta okresowa ponowna ocena jest zgłaszana jako PSUR, dokument, który zapewnia ocenę stosunku korzyści do ryzyka produktu leczniczego organom regulacyjnym w określonym przedziale czasowym w fazie po wydaniu pozwolenia. Jednak we wszystkich fazach (przedklinicznej, klinicznej i po wprowadzeniu do obrotu) analiza ryzyka i korzyści pozostaje ważnym i złożonym przedsięwzięciem.
Te wartości procentowe mogły ulec zmianie po złożeniu czwartego raportu PSUR (korzyść 80%, a ryzyko 50%).
Analiza ryzyka i korzyści leków może być uzasadniona wprowadzeniem środków zarządzania ryzykiem, takich jak ograniczone stosowanie w szczególnych populacjach (takich jak dzieci, kobiety w ciąży lub starsi pacjenci). Na przykład, aby uniknąć wad wrodzonych, żadna pacjentka nie rozpoczyna terapii izotretynoiną, jeśli jest w ciąży, a pacjentki leczone izotretynoiną unikają zajścia w ciążę. Istnieją jednak wyjątkowe przypadki, w których lek o niekorzystnym profilu korzyści i ryzyka okazuje się później mieć pozytywny wynik.
Dobrze znanym przykładem jest ponowne wprowadzenie talidomidu do leczenia szpiczaka mnogiego z wykorzystaniem planu zarządzania ryzykiem, aby uniknąć tragicznych konsekwencji dla płodu, jeśli narażenie nastąpi w czasie ciąży. Przykład ten podkreśla potrzebę oceny ryzyka i korzyści produktów leczniczych. Lek o wątpliwym profilu bezpieczeństwa może być akceptowany w onkologii, ale nie w leczeniu lżejszych zaburzeń.
Ocena korzyści i ryzyka leków jest niezależna od istnienia alternatywnych środków terapeutycznych, ale jasne jest, że gdy takie alternatywy są dostępne dla konkretnego wskazania, organy regulacyjne będą faworyzować leki o korzystniejszych profilach ryzyka i korzyści. Patrząc w przyszłość, wyniki oceny korzyści i ryzyka leków będą nadal budzić ogromne zainteresowanie i mogą stanowić dodatkową motywację do badań nad zastosowaniem leków w leczeniu różnych stanów patologicznych.
Pusto :(